Новый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии зарегистрирован в ЕС
В ЕС зарегистрирован первый препарат с клинически доказанным эффектом, который может использоваться при любых формах и стадиях спинальной мышечной атрофии. Это лекарственное средство разработано компанией IonisPharmaceuticals. Оно используется в США с 2016 года.
Спинальная мышечная атрофия – это группа врожденных заболеваний, которая сопровождается повреждением нервных клеток передних рогов спинного мозга. Эти нейроны отвечают за выполнение произвольных движений путем сокращения скелетной мускулатуры. При этом чувствительные и психические нарушения для заболевания не характерны.
Лечение новым препаратом можно начинать в любом возрасте. В исследованиях была продемонстрирована достаточно высокая эффективность этого лекарственного средства у пациентов, которые получили первую инъекцию в возрасте:
- 8-42 дня
- До 6 месяцев
- От 1 до 15 лет
В исследованиях оценивался объем и характер произвольных движений в основной и контрольной группе.
Оказалось, что 40% больных, которые получали лечение препаратом, достигли ощутимых успехов по таким критериям:
- Удерживание головы
- Способность сидеть
- Способность стоять
- Повороты тела
- Движения ногами лежа
- Ходьба
Эти движения остались невозможными для пациентов контрольной группы, получавших плацебо.
Препарат для лечения спинальной мышечной атрофии вводится в ликвор – жидкость, окружающую спинной мозг. Он действует за счет увеличения уровня белка SMN, что сопровождается улучшением функции синапсов моторных нейронов.
